ST823: Statistiske emner i lægemiddelafprøvning

Bestået bachelorgrad i matematik, anvendt matematik, eller matematik-økonomi

Dette kursus formidler viden om design og analyse af kliniske forsøg med nye lægemidler, som hovedsageligt gennemføres af medicinalindustrien. Formålet er ikke at præsentere en autoritativ opskrift, men at opmuntre de studerende til at reflektere over reelle statistiske kontroverser inden for lægemiddeludvikling. I mange tilfælde er spørgsmålene dybtgående, og refleksion over dem vil øge forståelsen af videnskabelige problemer med beviser og slutninger, som de relaterer sig til lægemidler og deres rolle i medicin og sundhed. Dette kursus giver de studerende indsigt i arbejdet som farmaceutisk statistiker. De principper, der diskuteres, gælder i lige så høj grad for statistikere, der arbejder i akademiske eller forskningsinstitutioner.

Kurset tilbydes som et seminar, hvor ugentlige 90-minutters sessioner består af en studenterpræsentation af et kapitel fra bogen af samme navn og en diskussion af en relateret sag, for at muliggøre en grundig gennemgang og kritisk undersøgelse af materialet.

For at opnå kursets formål er det læringsmålet for kurset, at den studerende demonstrerer evne til at:            

• Opsummere centrale begivenheder i klinisk forsknings historie.
• Give eksempler på undersøgelser, der er gennemført i de fire faser af udviklingen af et nyt lægemiddel.
• Forklare biostatistikerens rolle i lægemiddeludviklingen.
• Diskutere centrale elementer i et klinisk forsøg, f.eks. randomisering, blindning, kontrol.
• Anerkende sammenhængen mellem den primære studiehypotese og stikprøvestørrelsen
• Beskrive udfordringerne ved demografisk undergruppeanalyse, multiple test og multicenterundersøgelser
• Forklare forskellen mellem per-protokol- og intention-to-treat-analyse
• Skelne mellem de fire faser i klinisk forskning
• Sammenligne den kliniske forsøgs rolle i disse faser
• Udføre en stratificeret randomisering
• Identificere de vigtigste komponenter i et offentliggjort klinisk forsøg
• Fortolke resultaterne af et offentliggjort klinisk forsøg
• Bestem begrænsningerne ved en klinisk undersøgelse
• Evaluer læsbarheden af offentliggjorte figurer og tabeller
• Beslut, hvilken fase et givet forsøg befinder sig i under udviklingen
• Begrund og/eller kritiser konklusionerne i et offentliggjort klinisk forsøg
• Udvikl en blokrandomisering
• Diagnosticér styrker og svagheder ved en offentliggjort metaanalyse
• Opsummer forudsætningerne for at indgive en ansøgning om godkendelse af et nyt lægemiddel til en myndighed som FDA
• Opsummer et kapitel i en bog ved hjælp af en mundtlig præsentation

Kurset indeholder følgende faglige hovedområder: 

• Statistikkens historie for lægemiddeludviklere
• Design og fortolkning af kliniske forsøg set fra en statistikers synspunkt
• Sandsynlighed, Bayes, p-værdier, hypotesetest og konfidensintervaller
• Den farmaceutiske statistikers arbejde
• Fordeling af behandlinger til patienter i kliniske forsøg
• Baselines og kovariabelinformation
• Måling af behandlingseffekter
• Demografiske undergrupper: Repræsentation og analyse
• Multiplicitet
• Intention-to-treat, manglende data og relaterede emner
• Ensidede og tosidede tests og andre emner vedrørende signifikans og p-værdier
• Fastlæggelse af stikprøvestørrelse
• Multicenterforsøg

• Læsning af anbefalet litteratur
• Forberedelse af øvelser
• Bidrag til online læringsaktiviteter relateret til kurset.